«Заряженные вирусы» могут победить слепоту

Ученый из Оксфордского университета Роберт Макларен создал фокус-группу из 6 человек, чтобы протестировать  генную терапию, направленную на лечение слепоты. Его интересовали случаи, когда потеря зрения вызвана наследственным  заболеванием - хороидеремией. Генная терапия может остановить процесс потери  зрения и восстановить его у тех, кто уже не видит.

Хороидеремия вызвана дефектами в гене CHM, вырабатывающем белок REP-1. Он диагностирован у 1 человека из 50000. Дефицит REP-1 приводит к тому, что клетки сетчатки перестают работать, а затем медленно умирают. Генная терапия подразумевает  введение работающей копии гена вместе с вирусом. Дефект будет исправлен, но это  не избавляет от умерших клеток. Регенерация – это задача для лечения стволовыми клетками.

В ходе исследований терапия продолжалась 6 месяцев. У каждого  добровольца были разные показатели деградации. У одного члена фокус-группы  зрение улучшилось практически сразу. Положительный эффект после лечения  сохраняется примерно 2 года.

К сожалению,  у добровольцев были зафиксированы случаи рака крови  и тяжелого комбинированного иммунодефицита. Предположительно новые гены активировали и раковые гены.